Malgré les progrès des thérapies ciblées, la maladie d’Erdheim-Chester conserve une mortalité notable, associée à la neurodégénérescence, à l’inflammation, aux hémopathies secondaires et à la non-réponse au traitement. Des études prospectives sont nécessaires pour confirmer ces facteurs pronostiques et préciser la place respective des traitements.