La compréhension d'un mécanisme métabolique commun — le déficit en ATP érythrocytaire — a permis de repositionner une classe thérapeutique initialement développée pour une maladie rare vers un spectre bien plus large d'anémies hémolytiques héréditaires. Démonstration.
L'étude BIG-2 s'attaque au maillon faible que constitue la résistance primaire, en combinant thérapies ciblées de nouvelle génération et outils biologiques de surveillance ultrasensibles.