Hémangiomes infantiles proliférants : une forme adaptée de propranolol pour des résultats remarquables

Une dose quotidienne 3 mg de propranolol, en formulation adaptée aux nourrissons, a été validée dans une étude randomisée, chez 460 enfants âgés de 5 semaines à 5 mois : à 6 mois 60% des nourrissons traités ont eu une régression complète ou quasi complète de leur hémangiome, versus 4% dans le groupe placebo.

Par ailleurs, la tolérance a été non différente entre les 2 groupes, y compris si l’on regarde spécifiquement les hypoglycémies, les hypotensions, les bradycardies et les bronchospasmes.

Par ailleurs, un re-traitement n’a été nécessaire que dans 10% des cas.

Des résultats très impressionnants

10 à 12% des hémangiomes infantiles sont des formes sévères qui peuvent entraîner des complications comme une obstruction des voies aériennes, une altération de la vue ou des déformations faciales irréversibles.

L’efficacité du propranolol sur ces formes a été découverte en 2007 par le Dr Christine Léauté-Labreze, Dermatologue au CHU de Bordeaux, mais nous n’avions à notre disposition aucune forme adaptée au nourrisson avec un profil d’efficacité et de tolérance satisfaisant … et surtout aucune étude validant incontestablement le rapport bénéfice-risque.

Du vraiment neuf avec du vieux

En dehors des traitements développés spécifiquement en réponse à la découverte d’un mécanisme, ce sont généralement les universitaires qui découvrent ces traitements. Comme ils ont des moyens d’évaluation limités, ils ne dépistent que les molécules très efficaces et c’est ainsi que l’on voit ces différences énormes.

Dans le cas présent, le développement d’une formulation de propranolol adaptée au nourrisson et sa validation ont fait l’objet d’un partenariat entre l’Université de Bordeaux et un industriel du médicament français.

 

Léauté-Labrèze C et al. A Randomized, Controlled Trial of Oral Propranolol in Infantile Hemangioma. N Engl J Med 2015; 372:735-746. DOI: 10.1056/NEJMoa1404710