Après des premiers résultats encourageants obtenus dans une étude pilote chez l’adulte, le vérapamil, inhibiteur calcique utilisé depuis longtemps en cardiologie, confirme sa capacité à ralentir la dégradation de la fonction bêta-pancréatique chez des enfants et adolescents ayant un diabète de type 1 nouvellement diagnostiqué.

Dans le diabète de type 1 (DT1), le maintien d’une fonction bêta-pancréatique même modeste est associée à une réduction du risque d’hypoglycémies et de complications vasculaires et constitue de ce fait un objectif thérapeutique.

Depuis plus de 20 ans, de nombreux traitements potentiels, ayant surtout pour cible la réponse immunitaire, ont été évalués dans les stades précoces du DT1. A ce jour, seul le téplizumab a fait la preuve de son intérêt dans des études cliniques et a récemment été autorisé par la Food and Drug Administration au stade 2 du DT1 (auto-anticorps positifs avec dysglycémie).

Repositionnement d’un « vieux » médicament

D’autres approches ont été développées, notamment l’administration de vérapamil. Cet inhibiteur calcique utilisé depuis longtemps en cardiologie avait montré dans des études expérimentales sa capacité à réduire l’expression d’une protéine interagissant avec la thioredoxine, avec un impact potentiel sur l’apoptose des cellules bêta-pancréatiques.

Une hypothèse pertinente puisque ce « vieux » médicament a permis de ralentir la destruction des cellules bêta-pancréatiques, chez des enfants et des adolescents avec un DT1 nouvellement diagnostiqué, selon les résultats d’une étude en double aveugle versus placebo publiés dans le JAMA.

Augmentation de 30 % des taux de peptide C

Cet essai clinique, mené dans 6 centres de diabétologie pédiatrique aux Etats-Unis, a inclus 88 patients âgés de 7 à 17 ans, chez lesquels un DT1 (stade 3) venait d’être diagnostiqué (en moyenne 24 jours avant l’inclusion). Au terme d’un suivi de 52 semaines, une augmentation de 30 % des taux de peptide C, témoin de la fonction bêta-pancréatique, a été rapporté chez les patients du groupe vérapamil comparativement à ceux ayant reçu un placebo.

Ces bons résultats confirment ceux obtenus dans une étude pilote menée en 2018, qui avait souligné la faisabilité et l’intérêt de ce traitement, dans une population d’adultes ayant un DT1 nouvellement diagnostiqué (augmentation de 35 % des taux de peptide C stimulé versus placebo).

Le traitement, administré à doses progressivement croissantes sur une période de deux mois, s’est montré bien toléré. Les auteurs ont précisé que le traitement par vérapamil n’a pas eu d’impacter les taux d’HbA1C.