Carcinome du nasopharynx récidivant ou métastatique : 1ère thérapie ciblée désormais disponible

Depuis le 1er juillet 2026, LOQTORZI® (toripalimab, laboratoire Leo) est pris en charge par l'assurance maladie au titre du dispositif d'accès. Cette décision fait suite à l'avis de la Commission de la Transparence de la HAS publié le 12 mai 2026, qui a attribué à ce médicament un service médical rendu (SMR) important ainsi qu'une amélioration du service médical rendu (ASMR) de niveau III. LOQTORZI® devient ainsi la première thérapie ciblée dans le traitement du carcinome du nasopharynx récidivant ou métastatique, une pathologie rare mais grave.

Le toripalimab est un anticorps monoclonal IgG4 humanisé qui agit comme inhibiteur du point de contrôle immunitaire PD-1 : en se liant à ce récepteur exprimé sur les lymphocytes T, il bloque son interaction avec les ligands PD-L1 et PD-L2, levant ainsi l'inhibition de la réponse immunitaire antitumorale. L'indication approuvée concerne les patients adultes atteints d'un carcinome du nasopharynx métastatique ou récidivant non éligibles à une chirurgie ou à une radiothérapie, en première ligne de traitement, en association au cisplatine et à la gemcitabine, suivie d'une maintenance en monothérapie.

Les données d'efficacité reposent sur l'étude pivot de phase III JUPITER-02, essai randomisé, contrôlé, en double aveugle et multicentrique. Les résultats montrent un bénéfice statistiquement significatif de l'association toripalimab-chimiothérapie par rapport à la chimiothérapie seule (gemcitabine-cisplatine), à la fois en survie sans progression et en survie globale.

Sur le plan épidémiologique, le carcinome du nasopharynx est  un cancer ORL rare, se distinguant des autres cancers de la tête et du cou par son agressivité et son potentiel métastatique plus élevé, avec une singularité étiologique et diagnostique propre. En France, 337 nouveaux cas ont été diagnostiqués en 2022, pour une prévalence à 5 ans estimée à 1,9 cas pour 100 000 habitants, soit environ 1 230 cas prévalents.

Sur le plan organisationnel, LOQTORZI® est réservé à l'usage hospitalier et sa prescription, encadrée par des médecins spécialistes en oncologie ou compétents en cancérologie, s'inscrit dans le cadre réglementaire de l'accès direct. Le produit vient enrichir le portefeuille Critical Care de LEO Pharma en France, dans le cadre d'un partenariat exclusif de distribution et de commercialisation à l'échelle européenne, aux côtés des traitements déjà commercialisés pour la thrombose associée au cancer.can