Narcolepsie : un traitement contre les formes liées à un déficit en orexine

La narcolepsie pourra-t-elle être soignée grâce à un nouveau médicament ?

Selon une information de France Info, l’oveporexton a montré son efficacité dans une étude clinique de phase 3. Cette étape est la dernière avant l’autorisation de mise sur le marché, qui permet la commercialisation. 

Une amélioration significative des symptômes de la narcolepsie 

Selon le communiqué cité par le média, cet essai a permis de constater "des améliorations statistiquement et cliniquement significatives des symptômes de la narcolepsie de type 1, ouvrant la voie à une nouvelle ère de prise en charge".

Le traitement est produit par un laboratoire pharmaceutique japonais, Takeda, mais les travaux scientifiques ont été réalisés par une équipe du centre de référence national sur la narcolepsie, basé à Montpellier. Pendant trois mois, ils ont observé les effets de ce traitement par voie orale sur une centaine de malades.  

Qu’est-ce que la narcolepsie ? 

La narcolepsie est une maladie rare. Selon l’Inserm, elle touche 0,02 % de la population française. "Cette hypersomnolence centrale est caractérisée par un sommeil nocturne de durée normale mais de qualité médiocre, avec de multiples éveils en cours de nuit, une somnolence diurne excessive et des endormissements irrépressibles qui peuvent survenir à tout moment de la journée, même en pleine activité, précise l’organisme. Au moment de l’endormissement ou du réveil, les patients peuvent souffrir d’hallucinations et d’une paralysie transitoire, d’une durée de quelques secondes à quelques minutes." 

La pathologie est liée à un déficit en orexine, un neurotransmetteur. "Ce déficit est lui-même causé par la destruction sélective des neurones qui sécrètent l’orexine, très probablement via un mécanisme auto-immun, souligne l’Inserm. Chez les patients narcoleptiques, plus de 95 % des neurones à orexine ont disparu." Le traitement récemment testé permet de compenser ce déficit. Dans un communiqué paru en juillet dernier, pour annoncer les résultats de l’essai clinique de phase 2, le Professeur Yves Dauvilliers, directeur de ces travaux récents, décrit son fonctionnement comme "l’équivalent pour la narcolepsie de type 1 de l’insuline dans le diabète insulino-dépendant".

Narcolepsie : une future autorisation de mise sur le marché ?

À France Info, il appelle toutefois à la prudence. "Nous n'avons pas encore le recul, soulève-t-il. Est-ce qu'au bout de 2-3 ou 4 ans, ce traitement sera toujours aussi efficace ? Il faudra attendre pour pouvoir en être certain." 

S’il obtient une autorisation de mise sur le marché, le traitement pourrait être disponible dans les prochaines années et transformer, au moins à court terme, le quotidien des personnes atteintes. "C’est la première fois qu’on entend les patients dire 'Je ne suis plus malade", s’était ému le Pr Dauvilliers en juillet dernier.