Neurologie
Maladie de Charcot : une nouvelle génération de traitement a l'aval de l’EMEA
L’Agence Européenne des Médicaments (EMEA) vient d'approuver un oligonucléotide antisens pour le traitement des patients atteints de certaines formes génétiques de la maladie de Charcot (mutation du gène de SOD1).
- AlexRaths/iStock
Qalsody, c’est le nom de l'oligonucléotide antisens qui se lie à l'ARNm du gène SOD1 pour réduire la production de la protéine SOD1, approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour les patients atteints de certaines formes génétiques de la maladie de Charcot, aussi appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Ce médicament, produit par le laboratoire américain Biogen, est utilisé "pour le traitement des adultes atteints de SLA, qui présentent une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1)", explique l’EMA dans un communiqué. Le Qalsody vise à ralentir le déclin des capacités physiques des patients.
Une nouvelle génération de médicament contre la maladie de Charcot
En effet, la maladie de Charcot est une pathologie neuromusculaire progressive et fatale. Elle se caractérise par la mort progressive des neurones moteurs (qui permettent la marche, la parole, la déglutition et la respiration) qui aboutit à une atrophie musculaire et à la paralysie progressive des patients. Une fois diagnostiquée, l’espérance de vie est de trois à cinq ans selon l'Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm).
"Chez environ 2 % des personnes vivant avec la SLA, la maladie est causée par une mutation génétique qui entraîne la production d’enzymes SOD1 défectueuses, entraînant la mort des cellules nerveuses", poursuit l’EMA. En réduisant la quantité de protéine SOD1 défectueuse, ce médicament devrait améliorer les symptômes de la SLA.
Qalsody : la Commission européenne doit aussi l'approuver
L’EMA a donc donné son feu vert à la mise sur le marché dans l'Union européenne. Toutefois, cette recommandation doit encore être envoyée à la Commission européenne, qui tranchera définitivement. En avril 2023, une autorisation anticipée de mise sur le marché a été délivrée pour ce médicament aux Etats-Unis.
Actuellement, il n’existe pas de traitement curatif de la SLA. Dans l’Union européenne (UE), le seul autorisé, le riluzole, aide à ralentir l’évolution des symptômes. En France, environ 7.000 personnes sont atteintes de la maladie de Charcot, selon l’Institut du cerveau, et il y a chaque année 1.000 nouveaux cas dans le pays. L’âge moyen du début de la maladie est de 59 ans.
