Cannabidiol : 1ère étude randomisée dans les crises convulsives de l'enfant

Dans un essai randomisé chez des enfants souffrant d'un syndrome de Dravet, le cannabidiol, à la dose de 20mg/kg, permet d'obtenir une diminution significative des crises convulsives versus placebo.
La diminution à 14 semaines du nombre mensuel de crises a diminué respectivement de 12.4 à 5.9 avec le cannabidiol, et de 14.9 to 14.1 avec placebo (différence entre groupe : −22.8 % ; IC 95%, −41.1 à −5.4 ; P=0.01).

Premier essai randomisé versus placebo

Cette étude randomisée en aveugle versus placebo a comparé l’efficacité et la tolérance du cannabidiol 20mg/kg chez des enfants de 2 à 18 ans atteints du syndrome de Dravet. Après une phase de screening de 4 semaines, le traitement était instauré et suivi sur une durée de 14 semaines.
Le critère principal était la diminution du nombre de crises mensuelles convulsives.
Par la suite la tolérance ou la qualité de vie a été analysée (score Caregiver Global Impression of Change).

Une meilleure qualité de vie malgré une augmentation des effets secondaires

Malgré un impact sur les crises convulsives, il n’y a pas d’effet significatif sur les crises non convulsives 
La qualité de vie est améliorée dans le groupe cannabidiol versus placebo, avec une amélioration d’au moins un des 7 critères de score CGIC chez 62% des malades comparé à 34% dans le groupe (P=0.02).

Des effets secondaires sont rapportés chez 93% des malades sous cannabidiol versus 75% dans le groupe placebo. Des effets indésirables sévères sont observés respectivement pour 16% et 5% des malades.

En pratique

Le syndrome de Dravet est une maladie génétique rare avec un fort taux de mortalité et de lésions cérébrales. Il est lié à une mutation du gène SCN1A qui entrainerait une perte de fonction avec un manque d’inhibition des cellules pyramidales et une hyperexcitabilité. Etant une maladie monogénique, ce syndrome devrait plus bénéficier d'un traitement spécifique.

Ceci dit, l’étude présentée aujourd’hui permet d’espérer pour ce syndrome mais aussi pour d’autres types d’épilepsie sévère, une nouvelle option thérapeutique. Il s'agit également de la première étude rendomisée avec un dérivé du cannabis qui démontre enfin quelque chose d'objectif.
Cependant de nouvelles études doivent encore être menées pour prouver à la fois l’efficacité aux long cours de ce type de traitement et pour comprendre le mécanisme d’action, qui reste peu clair aujourd’hui.

Enfin il faudra, si ce traitement fait ses preuves, un travail de fond pour permettre au grand publique et aux professions médicales de bien différencier les différents dérivés cannabinoïdes utilisés en médecine, sans effet euphorisant ou hallucinatoire, de ceux utilisés de façon « récréative » comme le THC, en particulier chez l'enfant.