Hémophilie B : la thérapie génique obtient un prix record aux USA

Une vie entière payée au salaire moyen en France (2.340 euros net par mois) ne serait même pas suffisant pour vous l’offrir. L’Hemgenix, une thérapie géniques destinée aux malades atteints d’hémophilie B, et commercialisé par le laboratoire CSL Behring, vient de battre le record du médicament le plus cher au monde.

La Food and drug administration (FDA), l’autorité qui autorise la commercialisation des médicaments aux Etats-Unis, a approuvé sa mise sur le marché. Son prix : 3,5 millions de dollars le traitement.

Le médicament pourrait aider des millions de malades de l'hémophilie B

L’hémophilie B est une mutation génétique qui provoque un déficit héréditaire empêchant le sang de bien coaguler, ce qui peut causer des hémorragies au niveau des muscles, des articulations ou encore des organes internes. 1 personne sur 40.000 environ souffre d’hémophilie B dans le monde, ce qui correspond à 15% des patients hémophiles. Aux États-Unis et en Europe, on estime qu'environ 16 millions de malades sont atteints d'hémophilie B, tandis que l'hémophilie A, moins rare, en touche cinq fois plus.

"De nombreuses femmes porteuses de la maladie ne présentent aucun symptôme. Toutefois, de 10 à 25% des femmes concernées ont des symptômes légers ; dans de rares cas, les symptômes sont modérés voire sévères", précise la FDA. En dehors de ce médicament hors de prix, il existe déjà un traitement alternatif administré par voie intraveineuse qui permet de compenser temporairement le déficit génétique et de faciliter la coagulation, que les patients doivent suivre durant toute leur vie afin d’éviter les saignements, avec des complications chroniques.

Pourquoi ce traitement coûte-t-il aussi cher ?

C’est là que l’Hemgenix fait la différence : ce traitement est une thérapie génique qui ne nécessite qu’une seule administration à vie. Comment ? Grâce à un adénovirus capable de transporter du matériel génétique, un gène codant pour le facteur de la coagulation déficitaire, aux cellules, afin de compenser la mutation génétique et rétablir les capacités du sang à coaguler. Le médicament permettrait ainsi de réduire de plus de 50% le nombre d'hémorragies par an et 94% des patients pourraient enfin se passer de toutes les perfusions nécessaires pour contrôler la maladie, selon les études cliniques réalisées.

Mais comment le laboratoire a-t-il justifié un prix aussi exorbitant ? "Nous estimons que ce prix permettra de générer des économies de coût pour les systèmes de santé et réduira significativement le poids de l'hémophilie B", argumente CSL Behring dans un communiqué. Selon eux, le coût d'une seule dose serait bien moins élevé que le coût total du traitement que les hémophiles B prenaient à vie jusqu'à maintenant. Un argument loin de convaincre le monde médical, qui espère que les autorités sanitaires françaises parviendront à négocier le prix à la baisse.