Industrie pharma : le pipeline mondial de médicaments en développement accuse un recul.

Publié par Citeline (groupe Norstella) et reposant sur les données de la plateforme Pharmaprojects, qui suit l'évolution des pipelines pharmaceutiques mondiaux depuis 1980, le Pharma R&D Annual Review 2026 constitue la 34e édition de cette revue annuelle de référence. Pour la première fois depuis le milieu des années 1990, le pipeline mondial de médicaments en développement accuse un recul.

Le nombre de médicaments en développement a reculé pour la première fois depuis le milieu des années 1990. Citeline recense 22 940 candidats médicaments en développement au début de l'année 2026, soit une baisse de 3,9 % par rapport à la même période en 2025, où l'on comptait 23 875 molécules investigationnelles dans le pipeline. Ce chiffre, présenté en ouverture du rapport, ne doit cependant pas être interprété de manière brut. Citeline elle-même tempère la portée de ce signal en soulignant qu'une révision interne de la méthodologie de comptage a pu contribuer artificiellement à gonfler le chiffre 2025. En tenant compte de cet ajustement, le rapport estime que le pipeline global est probablement resté stable depuis plusieurs années, oscillant autour de 23 000 molécules. Citeline note que, tant que l'industrie continue de produire des résultats concrets, une réduction du nombre total de candidats ne signifie pas nécessairement que le secteur traverse un trou d'air

La baisse observée est principalement imputable à une chute nette du nombre d'actifs en phase préclinique, qui constituent le réservoir traditionnel des pipelines futurs. Les phases cliniques I, II et III ont quant à elles continué de croître, et le nombre de médicaments effectivement mis sur le marché a également augmenté — deux signaux qui attestent d'une maturation des programmes existants plutôt que d'un essoufflement structurel de l'innovation.

L'oncologie plafonne, l'immunologie et la cardiologie progressent

La contraction touche la quasi-totalité des aires thérapeutiques. Les programmes en oncologie sont passés de 9 476 en 2025 à 9 036 en 2026, tandis que le pipeline en maladies rares s'est rétracté de 7 721 à 7 618 molécules. L'oncologie reste néanmoins de très loin le premier domaine de recherche, représentant près de 39 % des nouvelles entrées dans le pipeline. Mais son hégémonie, longtemps croissante, semble désormais atteindre un plateau dans un contexte de saturation compétitive croissante. De nombreux acteurs choisissent de se repositionner vers des espaces thérapeutiques moins encombrés.

Certaines aires thérapeutiques se distinguent en allant à contre-courant de cette tendance générale : l'immunologie a enregistré une hausse notable du nombre de médicaments en développement, tout comme les pathologies cardiovasculaires et les troubles de la coagulation sanguine. La neurologie connaît également une dynamique favorable et s'affirme comme l'un des chantiers les plus actifs de la recherche, portée notamment par les avancées en neurodégénérescence, en psychiatrie et dans les maladies rares du système nerveux central. L'obésité constitue un autre foyer d'effervescence remarquable : selon les données de Pharmaprojects, les essais cliniques dans cette indication ont augmenté de 500 % depuis 2020, reflétant la révolution thérapeutique engagée par les agonistes du récepteur GLP-1.

 Roche en tête, la montée en puissance asiatique

Roche domine le classement mondial avec 262 actifs en développement, devant AstraZeneca (261 programmes) et Pfizer, qui rétrograde à la troisième place avec 257 programmes, après avoir occupé la première position l'année précédente. Cette bascule au sommet illustre la compétition intense qui règne parmi les grands groupes pharmaceutiques.

Le signal le plus frappant du classement 2026 est sans conteste la présence affirmée des industriels asiatiques dans les premières places. Citeline relève une forte présence asiatique dans les classements, avec trois entreprises chinoises — Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals, Sino Biopharmaceutical et CSPC Pharmaceutical — et quatre groupes japonais — Takeda, Otsuka Holdings, Astellas Pharma et Daiichi Sankyo — figurant dans le top 25.

Jiangsu Hengrui mérite une attention particulière : en ne retenant que les molécules réellement actives, cette société se hisse au septième rang mondial avec 177 actifs, devançant des mastodontes comme Merck, AbbVie, Bristol Myers Squibb et Johnson & Johnson.

Cette montée en puissance des acteurs asiatiques, et singulièrement chinois, constitue l'une des transformations les plus profondes de l'écosystème mondial de R&D. La Chine a dépassé l'Europe depuis longtemps, et il est probable que nous atteindrons un point d'inflexion où elle surpassera aussi les États-Unis dans les prochaines années, selon les analystes de Citeline. Cette tendance ne se réduit pas une hégémonie chinoise. La Corée du Sud occupe désormais la troisième place mondiale en termes de moteur de R&D, devançant des pôles traditionnels comme le Royaume-Uni et la Suisse, ce qui est remarquable au regard des écarts de financement.

Ce rapport souligne également que la Chine, premier marché mondial pour la mise sur le marché de nouvelles substances actives en 2025, a officiellement dépassé les États-Unis dans cette catégorie — une première historique.

La biotech dépasse la petite molécule

L'édition 2026 consacre une tendance de fond qui s'est progressivement imposée au fil des années : pour la première fois, les médicaments issus des biotechnologies sont plus nombreux dans le pipeline que les petites molécules chimiques. Ce basculement symbolique traduit la montée irrésistible des thérapies biologiques — anticorps monoclonaux, conjugués anticorps-médicament (ADC), thérapies cellulaires, thérapies géniques et traitements à ARN — qui redéfinissent les frontières de la pharmacologie moderne.

Les ADC connaissent une croissance particulièrement spectaculaire, prolongeant la révolution amorcée par le trastuzumab deruxtecan dans l'oncologie et inspirant des déclinaisons dans de nombreuses autres indications. Les thérapies cellulaires et géniques progressent également, portées par les succès en hématologie et par l'ambition de s'étendre à des maladies plus communes. Les thérapies à ARN — ARN messager, ARN interférent, oligonucléotides antisens — confirment leur potentiel bien au-delà du paradigme vaccinal révélé par la pandémie de Covid-19.

Intelligence artificielle et réinvention du processus de R&D

L'investissement dans l'intelligence artificielle continue de croître, passant d'usages ciblés à une transformation à l'échelle de l'entreprise entière, permettant l'émergence de "pipelines intelligents" susceptibles d'accélérer la R&D. L'IA s'introduit désormais à chaque étape du développement : découverte de cibles, conception de protéines, optimisation des protocoles d'essais cliniques, sélection des investigateurs et prédiction des populations répondeuses. Les outils de Citeline elle-même, comme Protocol SmartDesign ou Investigator SmartSelect, incarnent cette transformation des pratiques.

L'industrie biopharmaceutique aborde 2026 dans une période de croissance maîtrisée après une phase de remise à plat marquée par des contraintes de financement, des valorisations plus sévères et une pression accrue sur l'efficience du capital. La perspective d'une falaise des brevets évaluée à 300 milliards de dollars pousse les grands groupes à relancer les fusions-acquisitions pour combler leurs déficits futurs de revenus. Dans ce contexte, les biotechs affrontent des conditions de financement toujours tendues, même si les introductions en bourse commencent à se redresser. La discipline dans l'allocation des ressources devient une condition sine qua non de la survie.

Au total, le Pharma R&D Annual Review 2026 brosse le portrait d'une industrie à un carrefour : les chiffres de la production — médicaments approuvés, essais en phases avancées, entreprises actives — restent solides, mais le recul inédit du pipeline global, la redistribution géographique de l'innovation et la pression sur les coûts signalent une phase de transformation en profondeur dont les effets sur les patients et sur les systèmes de santé se feront sentir dans les années à venir.