Thérapie génique : la Chine casse les prix

Après les voitures électriques, faut-il craindre ou espérer l’irruption de la Chine dans le domaine des thérapies géniques ? Avec là encore la même recette, à savoir une chute vertigineuse des prix associée à une maîtrise technologique. En avril 2024, rappelle le média en ligne américain Endpoint dans une synthèse originale publiée en mars 2026, les autorités réglementaires chinoises (NMPA, National Medical Products Administration) ont accordé une autorisation de mise sur le marché à la thérapie génique développée par Belief BioMed contre l'hémophilie B —  liée à un déficit en facteur IX. Ce traitement constitue une première nationale : jamais encore une thérapie génique pour l'hémophilie n'avait été intégralement conçue et produite par une entreprise chinoise. Son prix de commercialisation, fixé à 350 000 dollars, représente dix fois moins que son concurrent américain Hemgenix (uniQure/CSL Behring), approuvé par la FDA en 2022 au tarif catalogue de 3,5 millions de dollars — le médicament le plus cher au monde à ce jour.

Les deux produits reposent sur un vecteur AAV (adeno-associated virus) pour délivrer une copie fonctionnelle du gène codant le facteur IX aux hépatocytes, induisant une production endogène durable de la protéine coagulante. La distinction tient au vecteur lui-même : l'équipe de Xiao Xiao, cofondatrice et directrice scientifique de Belief BioMed, a mis au point une capside de nouvelle génération optimisant la transduction et réduisant l'immunogénicité. Les données de phases précoce et avancée, publiées en novembre 2024 dans Nature Medicine, montrent qu'une perfusion unique réduit significativement, voire supprime totalement, les épisodes hémorragiques sur un suivi d'un an. Les résultats paraissent comparables à ceux d'Hemgenix, bien que les effectifs traités restent encore trop limités pour en tirer des conclusions définitives.

La Chine, leader mondial des essais cliniques en thérapie génique

Une analyse des bases de données d'essais cliniques réalisée par Endpoints News révèle que la Chine pilote 48 des 77 programmes mondiaux ciblant les dix thérapies géniques les plus onéreuses du marché — soit plus du double des États-Unis et sept fois le nombre de programmes européens. Cette domination numérique s'inscrit dans une stratégie nationale délibérée : depuis le plan quinquennal de 2016, le gouvernement chinois a classé les biotechnologies comme secteur industriel stratégique, allouant des financements massifs à la recherche translationnelle, à la construction d'infrastructures de production et à l'accélération des procédures réglementaires.

Belief BioMed n'est pas un cas isolé. D'autres entreprises chinoises positionnent leurs pipelines face aux thérapies géniques les plus coûteuses : Shanghai Vitalgen BioPharma et CorrectSequence Therapeutics dans l'hémophilie et les maladies rares, YolTech Therapeutics avec un programme potentiellement concurrent de Casgevy (thérapie par édition de bases de Vertex/CRISPR Therapeutics vendue 2,2 millions de dollars pour la drépanocytose). Cette dernière adopte une approche novatrice en modifiant les cellules souches hématopoïétiques directement in vivo par transfusion, évitant l'étape ex vivo de prélèvement et de manipulation cellulaire — ce qui réduirait substantiellement les coûts de production. En novembre 2025, CorrectSequence Therapeutics a également annoncé le premier traitement clinique mondial d'une hyperlipidémie par thérapie d'édition génique ciblant APOC3, illustrant la rapidité avec laquelle ces entreprises passent de la recherche à la clinique.

L'industrialisation comme avantage compétitif décisif

La véritable rupture introduite par Belief BioMed ne réside pas uniquement dans son excellence scientifique, mais dans son modèle industriel. L'entreprise a construit à Shanghai une usine de fabrication de 15 000 m² intégrant l'ensemble du processus de production en interne : synthèse du matériel génétique, production des vecteurs viraux, contrôle qualité. Cette verticalisation contraste avec le modèle occidental, où les fabricants externalisent souvent des étapes critiques à des sous-traitants (CDMOs), source de délais et de défauts de lot. En 2022, la société américaine Regenxbio avait ainsi dû retarder publiquement le démarrage d'une étude sur sa thérapie contre la dystrophie musculaire de Duchenne en raison d'un problème chez un prestataire externe.

La chaîne de production de Belief a été repensée de fond en comble : développement de lignées cellulaires à haut rendement produisant davantage de particules virales thérapeutiques par bioréacteur, optimisation des étapes de purification pour réduire les pertes, élimination des excipients coûteux hérités des procédés de première génération développés aux États-Unis et en Europe. L'ensemble de ces innovations de procédé, combiné à la rapidité du système d'essais cliniques chinois et à un coût de main-d'œuvre scientifique inférieur, permet d'abaisser structurellement le coût de revient — et donc le prix de vente — sans compromettre les exigences réglementaires.

Malgré un prix dix fois inférieur aux thérapies équivalentes occidentales, la mise à disposition effective des patients se heurte encore à des obstacles de remboursement significatifs, y compris en Chine. Le système d'assurance maladie public chinois, en cours d'extension vers les médicaments innovants, peine à intégrer les thérapies géniques dont le rapport coût-efficacité sur une vie entière est certes favorable, mais dont le prix de vente initial reste considérable.

Ambitions mondiales et défis réglementaires

Belief BioMed a engagé des discussions avec la FDA en vue d'une autorisation américaine, en transmettant ses données cliniques et de fabrication chinoises dans l'espoir d'éviter ou de minimiser la conduite d'essais cliniques supplémentaires aux États-Unis. La FDA reste traditionnellement réservée quant à l'acceptation de données de patients recrutés exclusivement en Chine. Une approbation américaine ouvrirait néanmoins l'accès au plus grand marché pharmaceutique mondial, tout en accélérant l'obtention d'autorisations dans d'autres régions. Pour les marchés européens, asiatiques et émergents, le produit serait commercialisé à un prix inférieur à celui d'Hemgenix, selon Xiao Xiao, qui juge toutefois prématuré de communiquer un tarif définitif.

La montée en puissance de la Chine dans ce secteur survient alors que plusieurs acteurs occidentaux s'en retirent, découragés par la complexité de fabrication et la lenteur du remboursement. BioMarin a ainsi retiré en février 2025 son traitement contre l'hémophilie A, faute d'acquéreur. Ce désengagement crée un vide que des entreprises chinoises comme Belief — qui conduit des essais cliniques sur des thérapies contre l'hémophilie A et la dystrophie musculaire de Duchenne — entendent occuper. Le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique, estimé à 25 milliards de dollars en 2025, devrait atteindre près de 115 milliards d'ici 2035, avec un taux de croissance annuel de 16 %. La Chine se positionne pour en capter une part croissante, en combinant coût de production réduit, volume d'essais cliniques élevé et soutien institutionnel

 L'émergence de thérapies géniques chinoises à coût réduit pose plusieurs questions pratiques. D'abord, les études de Belief BioMed sont conduites sur des populations asiatiques, et leur transposabilité à des patients européens devra être évaluée en termes d'immunogénicité aux vecteurs AAV — variable selon les individus et les expositions antérieures — et de polymorphismes génétiques susceptibles d'influencer l'expression du transgène. Ensuite, la durabilité de l'effet thérapeutique reste une interrogation centrale pour toutes les thérapies géniques actuellement disponibles : les données à long terme sur Hemgenix montrent une atténuation de l'expression du facteur IX au fil du temps, et Belief devra fournir un suivi équivalent.

Par ailleurs, la disruption tarifaire introduite par la Chine pourrait accélérer la révision des modèles de remboursement en Europe pour les thérapies géniques, actuellement freinée par les prix pratiqués. Si des alternatives validées à des coûts significativement inférieurs atteignent les marchés européens, les négociations avec les payeurs — CEPS en France, NICE en Grande-Bretagne, IQWIG en Allemagne — pourraient s'en trouver profondément modifiées, au bénéfice potentiel de l'accès des patients. Peut-on toutefois espérer un sursaut technologique européen ?