Cancer de la prostate : privilégier la thérapie focale dans les indications validées ?

Faut-il opter dans le traitement du cancer de la prostate pour les traitements les plus conservateurs ? La première étude, britannique, attribue un large satisfecit à la thérapie focale, la seconde américaine apparaît moins enthousiasme.

L'analyse multicentrique britannique, publiée dans European Urology lien, rapporte les données de suivi les plus longues jamais rapportées sur le traitement focal du cancer de la prostate non métastatique par ultrasons focalisés de haute intensité (HIFU) ou par cryothérapie. Les auteurs ont exploité les registres nationaux obligatoires HEAT et ICE, qui colligent prospectivement les données de tous les centres britanniques pratiquant ces techniques depuis 2004, conformément aux exigences du National Institute for Health and Care Excellence puis de l'Association européenne d'urologie (EAU).

3 477 patients issus de 14 centres inclus

Sur les vingt années couvertes, 3 477 patients issus de 14 centres ont été inclus, dont 2 897 traités par HIFU et 580 par cryothérapie, chaque patient pouvant bénéficier d'un maximum de deux séances d'ablation focale selon le protocole en vigueur. La cohorte se distingue par une proportion notable de formes tumorales plus agressives que celles habituellement retenues dans les études de thérapie focale : 48 % de risque intermédiaire favorable selon la classification EAU 2025, mais aussi 23 % de risque intermédiaire défavorable et 25 % de haut risque, ce dernier groupe étant en règle générale exclu des protocoles d'ablation focale.

2 décès sur l'ensemble de la cohorte

Le critère de jugement principal, la mortalité spécifique au cancer de la prostate à 10 ans, s'établit à seulement 0,13 % (IC95 % : 0,027–0,45 %), soit deux décès sur l'ensemble de la cohorte. La mortalité toutes causes à 10 ans atteint 12 %, et le taux de survenue de métastases 3,3 %. Le recours à une hormonothérapie a été observé chez 14 % des patients à 10 ans. Concernant les traitements complémentaires, les taux de retraitement local et de traitement radical à 10 ans sont respectivement de 33 % et 30 % en analyse en intention de traiter. Toutefois, une analyse per protocole, excluant les patients ayant reçu un traitement radical alors qu'une nouvelle séance d'ablation focale restait envisageable, ramène ces taux à 13 % et 8,9 %, suggérant que l'intention de traiter surestime sensiblement le recours réel aux traitements radicaux imposés par l'échec oncologique strict.

Maintien de l'efficacité au-delà de la première décennie

Une analyse de survie portant sur les 426 patients ayant atteint 7 ans de suivi sans événement, ne retrouve aucun décès spécifique et aucune augmentation tardive de l'incidence des métastases entre 10 et 12 ans, ce qui plaide en faveur d'un maintien de l'efficacité oncologique au-delà de la première décennie. Les analyses de sous-groupes par modalité d'ablation et par groupe de risque EAU ne mettent pas en évidence d'écarts majeurs entre catégories, y compris chez les patients à haut risque, où la mortalité spécifique reste de 0,19 % et le taux de métastases de 4,7 % à 10 ans — un résultat que les auteurs jugent suffisamment favorable pour interroger l'exclusion systématique de ce groupe des indications actuelles de thérapie focale.

Les auteurs situent leurs résultats par rapport à la seule autre cohorte publiée avec un suivi comparable, une série française monocentrique de 121 patients traités par cryothérapie focale, majoritairement pour des tumeurs à faible risque (65 % des cas). Cette étude française rapportait une mortalité spécifique nulle et un taux de métastases de 6,1 % à 10 ans, des chiffres globalement cohérents avec ceux de la cohorte britannique malgré un profil de risque tumoral nettement moins défavorable. Les résultats sont également comparés à ceux de l'essai ProtecT sur les traitements radicaux, dont la mortalité spécifique (0,6–1,0 %) et le taux de métastases (3–4 %) à 10 ans apparaissent du même ordre de grandeur.

Sur le plan méthodologique, il s'agit d'une étude observationnelle exposée aux biais classiques des registres : données manquantes, hétérogénéité des pratiques de sélection des patients et de recours à l'hormonothérapie entre centres et au fil du temps, sans standardisation des indications de retraitement. La cinétique du PSA post-traitement n'a pas été étudiée, faute de définition consensuelle de l'échec biochimique après thérapie focale. 

Les auteurs concluent que le traitement focal, avec un maximum de deux séances de HIFU ou de cryothérapie, pourrait constituer une option de première intention chez des patients bien sélectionnés, en complément des traitements radicaux, y compris potentiellement pour certains profils à haut risque. Ils appellent à développer un outil de stratification pronostique, à mener des essais randomisés déjà en cours (PART, IP2-ATLANTA) et à améliorer la standardisation du dépistage et de la prise en charge des récidives locales.

La pertinence des indications intérrogée dans l'étude américaine

Quant à l'étude américaine rétrospective publiée dans Jama LIEN le 13 août 2026 , menée à partir de la National Cancer Database et couvrant la période 2010-2023, elle examine les schémas d'utilisation des thérapies focales dans les centres américains accrédités par la Commission on Cancer, chez des patients de 50 ans et plus atteints d'un cancer de la prostate non métastatique. Contrairement à l'analyse britannique portant sur les résultats oncologiques après thérapie focale, ce travail interroge la pertinence des indications posées en pratique courante, dans un contexte où les recommandations en vigueur ne préconisent cette approche que pour les cancers à risque intermédiaire, idéalement dans le cadre d'essais cliniques ou de registres prospectifs.

1,3 % des patients ont reçu un traitement focal en 1ère intention

Sur près de 1,2 million de patients inclus après application des critères d'exclusion, seuls 15 672 (1,3 %) ont reçu un traitement focal en première intention, ce qui souligne la faible diffusion de cette approche à l'échelle nationale américaine sur la période étudiée. Le résultat le plus notable réside toutefois dans la répartition par groupe de risque : la moitié de ces interventions (51 %) ont été réalisées chez des patients présentant une maladie à faible risque, à haut risque ou à très haut risque, situations pour lesquelles l'utilisation systématique de la thérapie focale n'est pas soutenue par les recommandations actuelles. Les auteurs qualifient ce recours d'inapproprié, en distinguant cette catégorie des indications à risque intermédiaire, rapportées séparément car la base de données ne permet pas de vérifier si ces patients étaient inclus dans un essai ou un registre.

Une évolution contrastée selon les groupes de risque

Les tendances temporelles révèlent une évolution contrastée selon les groupes de risque : le taux de thérapie focale est resté stable pour les cancers à faible risque, a augmenté significativement pour le risque intermédiaire favorable, mais a diminué pour le risque intermédiaire défavorable, le haut risque et le très haut risque entre 2010 et 2023. Sur le plan technique, un déplacement net s'observe des modalités vers l'ablation laser et les autres techniques de destruction tumorale, notamment les ultrasons focalisés de haute intensité, au détriment de la cryothérapie, dont la part est passée de près de 80 % à moins de 20 % des procédures focales sur la période.

Des logiques de sélection liée à la fragilité ou à l'accès aux soins

L'analyse multivariée identifie plusieurs déterminants associés à un recours plus fréquent à la thérapie focale plutôt qu'à la prostatectomie radicale : un âge avancé, une maladie à faible risque, une comorbidité plus importante selon le score de Charlson-Deyo, une couverture non privée (Medicare, Medicaid), une prise en charge en établissement communautaire plutôt qu'universitaire, et un volume d'activité plus élevé du centre. Ces associations suggèrent que le choix de la thérapie focale répond en partie à des logiques de sélection liée à la fragilité ou à l'accès aux soins, plutôt qu'à une adéquation stricte avec les indications validées.

Les limites propres à ce travail américain méritent d'être signalées explicitement : les procédures réalisées hors centres accrédités sont probablement sous-représentées, les facteurs cliniques ayant motivé le choix thérapeutique — multifocalité tumorale, participation à un essai ou à un registre, préférence du patient — ne sont pas renseignés dans la base de données, et aucune donnée réglementaire ou d'usage françaises n'est disponible dans cette publication centrée sur le système de santé américain.

Deux études complémentaires

Ces deux travaux sont complémentaires mais répondent à des questions différentes et ne doivent pas être confondus dans leurs conclusions. L'étude européenne établit des données d'efficacité oncologique à long terme chez des patients traités selon un protocole structuré et suivis en registre prospectif, y compris pour des formes à haut risque, avec des résultats qui interrogent le bien-fondé de l'exclusion actuelle de ces patients des indications de thérapie focale. L'étude américaine, à l'inverse, ne documente aucun résultat oncologique, aucune donnée de toxicité, de qualité de vie, de retraitement ni de coût ; elle se limite à décrire des schémas de pratique et pointe un usage hors recommandations dans la moitié des cas observés, aux deux extrêmes du spectre de risque. Les auteurs américains eux-mêmes soulignent que leur estimation de l'usage inapproprié est probablement prudente, dans la mesure où les thérapies focales pratiquées à risque intermédiaire hors essai ou registre n'ont pas pu être isolées.

Un réel contraste

Pris ensemble, ces deux études dessinent un contraste entre le potentiel démontré de la thérapie focale dans un cadre encadré par des registres nationaux obligatoires et un suivi structuré, tel qu'observé au Royaume-Uni, et le risque d'une diffusion non maîtrisée en dehors des indications validées, tel que documenté aux États-Unis. Ce contraste plaide pour un encadrement renforcé du recours à la thérapie focale — inscription systématique en registre, respect strict des indications par groupe de risque, et développement des outils de stratification pronostique évoqués par l'équipe britannique — plutôt que pour une extension non contrôlée de la pratique à mesure que la technique se banalise.