Crise Tavneos (avacopan) : comment en est-on arrivé à l'interdiction de prescription

L'affaire Tavneos (avacopan), l'inhibiteur sélectif du récepteur C5a du complément développé par ChemoCentryx puis racheté par Amgen a connu le 29 juin un nouveau rebondissement. Deux universitaires ont demandé la rétractation de l'article princeps de l'essai ADVOCATE, publié dans le New England Journal of Medicine, invoquant une enquête de la FDA selon laquelle les données de neuf patients auraient été réévaluées après la levée de l'aveugle sans que cela soit mentionné dans la publication. Le rédacteur en chef du NEJM, Eric Rubin, a confirmé ce lundi sans surprise que cette omission était contraire aux bonnes pratiques de recherche.

Conflit ouvert entre Amgen et la FDA

Ce différend scientifique vient s'ajouter à un conflit ouvert entre Amgen et la FDA depuis janvier 2026, l'agence américaine ayant demandé un retrait volontaire du marché en raison d'inquiétudes liées à l'intégrité des données et à des cas d'hépatotoxicité, notamment de syndrome des voies biliaires évanescentes, incluant des issues fatales. Face au refus d'Amgen, le Center for Drug Evaluation and Research (CDER) de la FDA a publié en avril une proposition formelle de retrait, accusant le personnel de l'étude d'avoir manipulé les résultats du critère principal. Amgen a sollicité une audition auprès de la FDA et annonce la soumission prochaine d'une réévaluation indépendante et entièrement en aveugle des résultats, initiée en février 2026.

L'Europe emboîte le pas, l'ANSM s'aligne

Le dossier a connu une accélération majeure le 26 juin 2026 : le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé la révocation pure et simple de l'autorisation de mise sur le marché de Tavneos dans l'Union européenne. Le comité a jugé que la révocation repose sur un réexamen mené dans le cadre d'une procédure de l'article 20, motivée par des préoccupations liées à l'intégrité des données de l'essai ADVOCATE, et a conclu que le rapport bénéfice-risque du médicament n'était plus favorable. Le laboratoire CSL, partenaire commercial d'Amgen hors États-Unis via Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma, a confirmé qu'aucun nouveau patient ne sera traité par TAVNEOS dans l'UE et l'Espace économique européen dans l'attente de la décision finale de la Commission européenne.

En France, l'ANSM a réagi immédiatement en publiant un communiqué le 26 juin 2026. L'agence française rappelle que l'examen européen a été lancé pour évaluer de nouvelles informations soulevant des questions sur l'intégrité des données de l'étude principale (étude Advocate) ayant soutenu l'autorisation de mise sur le marché de Tavneos dans l'UE, et confirme que les bénéfices ne sont plus prouvés. Le médicament, indiqué chez l'adulte dans la granulomatose avec polyangéite (GPA) et la polyangéite microscopique (MPA) — les deux principales formes de vascularite associée aux ANCA —, avait été autorisé en France le 11 janvier 2022, remboursable et soumis à prescription, sous surveillance renforcée comme l'indique sa fiche sur la base de données publique des médicaments, mise à jour le 1er juin 2026.

Recos pour les cliniciens français 

Dans l'attente de la décision définitive de la Commission européenne, l'ANSM a émis des recommandations transitoires à destination des prescripteurs français. L'agence demande de ne pas instaurer de nouveau traitement par Tavneos et invite les médecins suivant des patients déjà sous traitement à les recontacter rapidement afin d'organiser un relais thérapeutique adapté, le plus souvent vers le rituximab ou le cyclophosphamide, molécules avec lesquelles Tavneos était jusqu'ici associé en bithérapie. L'ANSM insiste également sur la poursuite impérative de la surveillance hépatique jusqu'à l'arrêt définitif du traitement, avec un contrôle biologique au moins bimensuel chez les patients traités depuis moins de trois mois et mensuel au-delà.

Cette position s'inscrit dans la continuité de la pharmacovigilance déjà mise en place en France depuis l'autorisation initiale, le statut de « médicament sous surveillance renforcée » ayant accompagné Tavneos dès son entrée sur le marché français en raison de son profil de tolérance hépatique.

Un cas d'école sur l'intégrité scientifique

Au-delà de l'enjeu réglementaire immédiat, l'affaire Tavneos illustre la difficulté, pour les autorités sanitaires comme pour les revues scientifiques, à détecter a posteriori des manipulations de données dans des essais pivots déjà publiés et ayant servi de fondement à une autorisation de mise sur le marché. 

Pour les médecins prenant en charge des patients atteints de vascularites à ANCA, la situation impose une anticipation des alternatives thérapeutiques disponibles, en particulier chez les patients pour lesquels Tavneos avait permis une épargne cortisonique significative.