850 000 $ contre la cécité : une thérapie génique réservée aux riches

Un médicament de thérapie génique contre une forme de cécité va se vendre à près de 850 000 dollars aux Etats-Unis. Un modèle désormais de plus en plus répandu dans le monde pharmaceutique. Pour compenser, les laboratoires envisagent des paiements échelonnés et aussi de rembourser les malades en cas d’échec.

La médecine à deux vitesses n’a jamais été aussi proche. Le Luxturna®, nouveau traitement contre la dégénérescence héréditaire de la rétine risque, pour le moment, d’être réservé aux riches. Ce médicament contre la cécité est en passe de devenir le traitement le plus cher du monde avec une dose par œil estimée à 425 000 dollars.
Son fabricant Spark Therapeutics, basé à Philadelphie, insiste sur le fait qu’une seule dose par œil est nécessaire. Seulement 850 000 dollars seront donc demandés...
Le laboratoire savait qu’une pluie de critiques l’attendait lorsqu’il dévoilerait le prix exorbitant du traitement. Pour faciliter « l’accès à tous », un paiement échelonné va être proposé aux malades. 

Rare, innovant et remboursable

Il s’agit en réalité d’une thérapie génique : elle a pour but de réparer le gène à l’origine de ce type rare de cécité. Même si peu de choses semblent justifier un tel prix lorsqu’il s’agit de soigner des gens, l’équipe de Philadelphie défend son produit sans relâche.
D’abord, il existe très peu de malades porteurs de l’anomalie génétique et concernés par ce traitement. En effet, 1 000 personnes sont actuellement éligibles à ce médicament et seuls 10 à 20 cas par an s’y ajouteront. Aussi, les fabricants défendent une technologie inédite, représentant une grande innovation.
Ces deux arguments concrets sont bétonnés par une ruse du laboratoire de Pennsylvanie. Comme ils vendent le produit à une somme déraisonnable pour la quasi totalité des citoyens, ils promettent un remboursement en cas d’échec du traitement. Un médicament avoisinant le million de dollars oui, mais seulement s’il marche ! Il n'est pas sûr que cette proposition satisfasse les payeurs alors que dans tous les pays, y compris aux Etats-Unis, gonfle une controverse sur la cherté des nouveaux médicaments innovants.

Une démarche à laquelle il va pourtant falloir s’adapter : dans les cancers hématologiques, les CAR-T cell qui sauvent des malades avec des leucémies ou des lymphomes réfractaires, seront facturés également près d’un million de dollars (pour la totalité du traitement, y compris la réanimation) et le laboratoire Novartis, qui commercialise le premier CAR-T cell a promis rembourser son médicament en cas d'échec.