Parkinson : une thérapie cellulaire suscite l'espoir

Grâce à une transplantation de cellules souches iPS, des singes atteints de Parkinson ont vu leur état s'améliorer. L'essai chez l'homme est prévu en 2018.

La thérapie cellulaire offre de grands espoirs dans le traitement de la maladie de Parkinson, bien que les résultats satisfaisants se font encore attendre. Mais une nouvelle étude publiée dans Nature donne de nouvelles raisons d’y croire.
Des singes atteints de cette maladie neurodégénérative ont montré des signes d’amélioration deux ans après avoir reçu une greffe de cellules souches humaines.

La maladie de Parkinson est liée à la destruction de neurones situés dans la substance noire. Or, ces cellules nerveuses sont le siège de la production de la dopamine, un neurotransmetteur qui régule la motricité. C’est la raison pour laquelle les malades présentent des tremblements, un ralentissement des mouvements et une rigidité musculaire.

Reconstruire ces lots de neurones détruits est l’objectif de la thérapie cellulaire. Jusqu’à maintenant, plusieurs équipes ont tenté de transplanter des cellules souches fœtales sans grands résultats. L’usage de ce matériel biologique soulève également des questions éthiques.

Reprogrammer des cellules

Aussi pour contourner cet écueil, les chercheurs de l’université de Kyoto (Japon) ont-ils utilisé des cellules pluripotentes induites ou iPS. Fabriquées en laboratoire à partir de cellules adultes prélevées dans le sang ou la peau, ces cellules ont les mêmes propriétés que les cellules souches embryonnaires. Lorsqu’elles sont placées dans un milieu de culture bien précis, elles peuvent devenir des cellules de cœur, de foie ou encore des neurones.

Dans le cadre de leurs travaux, les scientifiques ont reprogrammé des cellules prélevées chez des personnes en bonne santé, mais aussi des Parkinsoniens. Une fois différenciées en cellules neuronales, ces iPS ont été transplantées dans le cerveau de singes malades.

La greffe dépend de la qualité du don

A l’issue de ce traitement expérimental, les animaux ont montré des signes d’amélioration, et ce même deux ans après la greffe. En utilisant des techniques d’imagerie non invasive comme l’IRM, les scientifiques ont pu suivre l’évolution de la greffe.

Par ailleurs, les chercheurs ont constaté que le succès de ce traitement dépendait surtout de la qualité des cellules prélevées chez le donneur, et non pas du nombre de neurones greffés. Ils ont d’ailleurs découvert que les progéniteurs de qualité exprimaient 11 gènes spécifiques. En clinique, il sera donc possible d’identifier les meilleures cellules pour la transplantation.

Vers un essai clinique

« Notre étude a montré que les neurones dopaminergiques produits à partir de cellules iPS sont aussi bons que les neurones générés à l’aide d’un cerveau fœtal. Les cellules iPS sont aussi très accessibles, ce qui nous permet de les standardiser afin d’utiliser uniquement les meilleures cellules pour le traitement », résume le Pr Jun Takahashi, neurochirurgien et auteur principal de l’étude.

L’équipe espère pouvoir tester rapidement cette thérapie cellulaire expérimentale chez l’homme. Le recrutement de patients volontaires pourrait démarrer avant la fin 2018.