SEP : Un outil prédictif pour une intensification précoce du traitement après l'instauration d'un traitement d'efficacité modérée dans la maladie à début pédiatrique

La sclérose en plaques à début pédiatrique (SEP-DP) représente 5 à 10% des patients selon les études. Malheureusement les nouveaux traitements sont développés en priorité chez des patients adultes et peu de traitements ont l’AMM à ce jour dans les SEP-DP. Cependant, plusieurs études ont montré que l’instauration précoce de traitements à haute efficacité a été associée à une meilleure maîtrise de la maladie dans cette population. En revanche, une exposition prolongée à des traitements immunosuppresseurs puissants peuvent constituer potentiellement un risque notamment infectieux. Certains enfants restent cliniquement stables sous traitements à faible ou moyenne efficacité (MET), et il semble indispensable de pouvoir les identifier a priori afin de ne pas les soumettre à un traitement excessif.

Objectif : L’objectif de cet article lien a donc été de développer un score d’escalade thérapeutique pour identifier les enfants à faible risque d’escalade précoce après l’initiation d’un traitement de type MET.

Méthodes : Les auteurs ont analysé les données d’enfants atteints de SEP-DP, naïfs de traitement, ayant débuté un traitement par MET entre 2010 et 2024, à partir des données du registre français de la SEP (Observatoire Français de la Sclérose en Plaques [OFSEP]). Le score d’escalade thérapeutique a été calculé à l’aide d’un modèle de régression de Cox basé sur les variables cliniques et d’imagerie par résonance magnétique (IRM) initiales, avec validation interne dans l’OFSEP et validation externe dans le registre italien de la SEP (Registro Italiano Sclerosi Multipla [RISM]).

Résultats : 455 enfants de l’OFSEP ont été inclus (groupe d’entraînement : n = 303 ; groupe de validation : n = 152) et 573 de la RISM. Le score d’escalade thérapeutique intégrait l’âge, l’année de début du traitement, le score EDSS (Expanded Disability Status Scale), les rechutes de l’année précédente, la localisation de la lésion cérébrale et les lésions médullaires T2. Un seuil de 1,34 a permis de stratifier les patients selon leur risque d’aggravation à un an. Dans l’OFSEP, les patients à faible risque présentaient une probabilité d’aggravation à un an de 3,6 % (valeur prédictive négative : 97,0 %). Dans la RISM, la discrimination était similaire (aire sous la courbe [AUC] : 72,8 %–73,8 %).

Conclusion : Le score d’escalade thérapeutique est un outil pronostique de base utilisant des données cliniques et IRM de routine permettant d’identifier de façon fiable les enfants atteints de SEP peu susceptibles de nécessiter une intensification précoce après l'initiation du MET. Ces résultats devront être confirmés de façon prospective et sur une population plus large.

Benallegue N. et al., Mult Scler 2026 juin 1:13524585261446829. doi:10.1177/13524585261446829.