Hypertension artérielle pulmonaire : un nouveau traitement réduit de 76% le risque d'évènement grave

Première thérapie à cibler le remodelage vasculaire, Winrevair™ (sotatercept) est désormais disponible en association avec d'autres thérapies, pour le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) chez les patients adultes en classe fonctionnelle II et III. Cette inscription marque le passage au droit commun après trois autorisations d'accès précoce successives obtenues depuis avril 2024, dont ont bénéficié plus de 400 patients en France. Ce dispositif a permis aux équipes françaises d’acquérir une expérience exceptionnelle. Le Pr Marc Humbert (Bicêtre, AP-HP), souligne ainsi l'avance clinique acquise par les équipes françaises grâce à l'accès précoce. Le Dr Élise Artaud-Macari (CHU de Rouen), évoque des cas de sevrage de traitements lourds et de reprise d'activité physique chez des patients jeunes. La présidente de l'association HTaPFrance, Maggy Surace, relaie enfin une perception positive du traitement par les patients en matière de qualité de vie.

Winrevair™ est le premier inhibiteur de la signalisation de l'activine, une approche inédite par rapport à l'arsenal thérapeutique historique reposant sur des vasodilatateurs. La Commission de la Transparence lui a attribué un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service médical rendu (ASMR) III ; le produit a également reçu le Prix Galien 2025 dans la catégorie des maladies rares.

Sur le plan clinique, l'AMM européenne, obtenue en août 2024, repose sur l'étude de phase 3 STELLAR, qui a montré un gain de 40,8 mètres au test de marche de 6 minutes (critère principal) ainsi qu'une réduction de 82 % du risque de décès ou d'aggravation clinique. Les études ultérieures ZENITH (patients à haut risque, CF III-IV, sous traitement maximal) et HYPERION (patients nouvellement diagnostiqués, CF II-III) ont confirmé ces résultats, avec une réduction de 76 % du risque combiné de décès toutes causes, de transplantation pulmonaire ou d'hospitalisation liée à l'HTAP. L'essai ZENITH a été interrompu prématurément pour bénéfice, un fait inédit dans l'HTAP. Le suivi de tolérance à long terme se poursuit via l'étude SOTERIA.

Sur le plan pratique, l'évolution la plus notable pour le parcours de soins concerne le mode de délivrance : jusqu'ici réservé au circuit hospitalier, WINREVAIR™ sera désormais accessible en pharmacie d'officine, ce qui est constitue un allégement significatif de la contrainte pour les patients et un renforcement du rôle du pharmacien de proximité.

Concernant les perspectives, deux essais sont en cours : l'étude de phase 2 MOONBEAM, évaluant le sotatercept chez les enfants et adolescents de 1 à 18 ans atteints d'HTAP, et l'essai de phase 2 CADENCE, présenté à l'ACC 2026, dont les résultats préliminaires positifs concernent l'hypertension pulmonaire combinée pré- et post-capillaire associée à une insuffisance cardiaque à fraction d'éjection préservée, une indication actuellement sans traitement approuvé.