DMLA : la piste prometteuse des thérapies géniques

Des chercheurs coréens ont obtenu des résultats prometteurs contre la DMLA, grâce à la technique des « ciseaux génétiques » Crisp-Cas9.

La dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) concerne une personne sur dix après 65 ans, rappellent les chercheurs de l’Institute for Basic Science (IBS). Dans la forme dite « humide » de la maladie, de nouveaux vaisseaux sanguins anormaux se forment sous la rétine. Ils sont fragiles, et laissent échapper du sérum qui provoque un décollement de la rétine, ou du sang, faisant apparaître des hémorragies rétiniennes.

Les chercheurs coréens de l’IBS proposent une thérapie génique pour la traiter. En utilisant la technique CRISPR-Cas9, les « ciseaux génétiques », ils seraient parvenus à injecter de l’ADN modifié, capable de s'intégrer au patrimoine génétique des cellules et des cellules souches de la rétine. La création de nouveaux vaisseaux anormaux aurait été réduite de 58 %. Du côté des effets indésirables, rien à signaler : seul le gène ciblé a été modifié, et la dysfonction conique, un effet secondaire attendu, ne s’est pas manifestée.

Une thérapie génique anti-VEGF

La modification de l’ADN concerne un gène codant la production de VEGF, un facteur de croissance qui favorise la création de nouveaux vaisseaux. Des traitements déjà disponibles, appelés anti-VEGF, sont prescrits pour ralentir la progression de la forme humide de DMLA. Inconvénient : ils nécessitent en moyenne sept injections annuelles pour contrer la production cellulaire.

Pour l’instant, les résultats de l’équipe de l’IBS ne concernent que des modèles animaux. Mais les chercheurs ont l’espoir de valider ces premiers résultats chez l'homme, et même de les étendre à d’autres pathologies. « Nous pensons que c’est une modalité thérapeutique pour le traitement des maladies dégénératives non-héréditaires, explique le Pr Kim Jeong Hun, de la Seoul National University (Corée du Sud). Nous avons confirmé les effets sur les modèles animaux, et nous souhaitons poursuivre nos recherches avec des essais précliniques. »

Pour en savoir plus sur la DMLA, sur les autres pathologies de la vision et leurs traitements, le numéro 10 du Supplément est disponible.